【美华社 2025年12月3日 马里兰州 讯】美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）于12月3日举行公开会议，正式启动《生物类似药使用者付费修正案》（Biosimilar User Fee Amendments，BsUFA）2028至2032财年的再授权程序，即第四期BsUFA（BsUFA IV）。会议标志着公众意见征集与业界磋商程序正式启动，讨论将围绕2028至2032财年生物类似药（biosimilar）的研发指导、监管审评及相关制度安排展开。会议由FDA药品审评与研究中心（Center for Drug Evaluation and Research，CDER）的乔纳森·柯林斯（Jonathan Collins）主持。
BsUFA于2012年随《FDA安全与创新法》（Food and Drug Administration Safety and Innovation Act，FDASIA）设立，授权FDA向生物类似药申请企业收取使用者付费（user fee），专门用于支持审评工作。生物类似药的审批路径本身则源自2009年的《生物制品价格竞争与创新法》（Biologics Price Competition and Innovation Act，BPCIA）。两部法律分工不同：前者解决“审评经费从哪里来”，后者解决“生物类似药如何获批”。
十余年成效：累计节省约560亿美元，78款生物类似药获批
CDER副主任迈克·戴维斯（Mike Davis）在开场致辞中表示，BsUFA自2012年实施以来，在扩大生物类似药可及性、提升审评效率和保障用药安全方面发挥了关键作用。据其介绍，生物类似药自2015年以来已为美国医疗体系节省约560亿美元，其中仅2024年就节省约200亿美元。他还表示，截至此次会议，FDA已累计批准78款生物类似药。BsUFA制度为相关申请的审评提供了经费和程序支持，形成了可预期、较稳定的审评流程，为患者提供了价格更低的生物制品选择。
CDER项目与战略分析办公室（Office of Program and Strategic Analysis）主任安德鲁·基什（Andrew Kish）回顾了BsUFA的三期沿革：
- BsUFA I： 参照《处方药使用者付费法》（Prescription Drug User Fee Act，PDUFA）建立使用者付费结构和初始审评流程。
- BsUFA II： 优化付费结构，引入新的审评承诺，提升审评效率。
- BsUFA III： 进一步完善补充申请审评、监管沟通、生产设施检查及监管科学相关承诺，支持生物类似药和可互换生物类似药（interchangeable biosimilar）的开发与审评。
基什介绍，2024财年，使用者付费收入承担了BsUFA项目总支出的61%，与非使用者付费的财政拨款共同支持FDA的生物类似药审评工作。他表示，BsUFA III期间整体运行稳定，审评效率、会议管理和数据透明度均有改善。
业界关注：审评时限、沟通透明与经费稳定
多位业界代表就BsUFA IV提出期待和建议。
生物类似药论坛（The Biosimilars Forum）执行主任朱莉安娜·里德（Juliana Reed）和生物类似药理事会（Biosimilars Council）科学与法规事务高级总监斯科特·库兹纳（Scott Kuzner）表示，生物类似药不仅降低了药价，也为美国医疗体系节省了大量开支。业界主要关切包括：
- 随着FDA推动减少部分生物类似药开发中不必要的比较临床研究，业界仍关注整体审评周期偏长；
- 改进沟通、提高透明度和检查效率；
- 支持FDA以数据为基础、减少不必要临床试验的监管思路；
- 探索采用单一全球参照药（Single Global Comparator），并优化药械组合产品的人因评估（human factors evaluation）；
- 保障经费稳定，关注支出触发条件（spending trigger）可能对使用者付费项目资金安排造成的影响。该条件涉及FDA在相关审评活动中维持规定水平的非使用者付费支出。
代表创新药企业的美国药品研究与制造商协会（Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，PhRMA）科学与法规倡导高级总监肖恩·希尔舍（Sean Hilscher）表示，BsUFA IV应坚持以科学为基础的监管框架，保持稳定沟通、透明的审评时限和可衡量的绩效指标（KPI），以确保FDA的长期资源稳定和审评可预期性。
梯瓦制药（Teva Pharmaceuticals）的亚伦·约瑟夫森（Aaron Josephson）表示，生物类似药在降低成本的同时，也有助于提升患者的生产力并惠及社会。他建议改进审评流程，包括：优化信息索取（information request）的时间安排，减少审评后期的标签意见，提前安排检查，公开监管科学项目经费的使用情况，以及将最终批准权交给最熟悉相关产品的治疗用生物制品与生物类似药办公室（Office of Therapeutic Biologics and Biosimilars，OTBB）。
再授权时间表：现行授权2027年9月30日到期
此次公开会议是BsUFA再授权程序的第一步。按FDA在会上公布的计划，后续节点如下：
- 2026年1月2日： 公众书面意见提交截止。
- 2026年春季至夏季： 预计FDA与业界进行技术谈判。
- 谈判结束后： FDA内部审核，形成再授权建议。
- 2027年1月15日： FDA计划向国会提交再授权建议。
- 2027年9月30日： 现行BsUFA III授权到期。若国会希望FDA在2028财年继续依据该制度收取使用者付费，需要通过新的授权立法。
会议由FDA药品评价与研究中心的Jonathan Collins主持。
FDA承诺，在谈判期间至少每月与利益相关方磋商一次，并公开谈判会议纪要，以保证过程透明、可追溯。
数据说明： FDA在本场会议的开场发言中提及78款获批生物类似药，而同场发布的演示材料列出79款。本文采用开场发言数据。
