基因疗法让遗传性耳聋儿童重获听力

本周三发表的一项小型研究记录了在中国接受治疗的六名儿童中,有五名的听力得到了显著恢复。在波士顿大众眼耳专科医院研究人员共同领导的一项临床试验中,对六名患有一种名为DFNB9的遗传性耳聋的儿童进行了检查。这种耳聋是由OTOF基因突变引起的。研究人员称,这种基因突变无法产生一种名为Otoferlin的蛋白质,而这种蛋白质是声音信号从耳朵传递到大脑所必需的。

这项试验始于2022年12月,在上海复旦大学附属眼耳鼻喉科医院进行,使用了一种携带正常版本OTOF基因的非活性病毒。

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *